”Den nya medicinen mot Alzheimer är för dyr”

Det har gått nitton år sedan ett nytt läkemedel mot Alzheimers sjukdom senast blev godkänt i Europa. Den 8 juni godkände USA:s läkemedelsmyndighet FDA överraskande medicinen aducanumab, en lösning av antikroppar som ges intravenöst mot sjukdomen. Beslutet har enormt symbolvärde – inte minst som stöd för den så kallade amyloidhypotesen, alltså att Alzheimers sjukdom till stor del beror på onormal inlagring av proteinet beta-amyloid i hjärnan. Flera tidigare kliniska försök med liknande preparat har misslyckats.

Till skillnad från dagens symtomlindrande behandling av Alzheimers sjukdom är aducanumab godkänt som ”sjukdomsmodifierande”. Det betyder att behandlingen antas påverka den underliggande sjukdomsmekanismen som dödar hjärnceller. Det är ingen bot, vilket kanske många tror och hoppas. Men sjukdomsförloppet blir antagligen lindrigare med långsammare försämring än utan behandling.

Godkännandet från FDA förvånade många. Myndighetens egen expertpanel har varit minst sagt tveksam. Samma sak gäller ett oberoende hälsoekonomiskt institut. Invändningarna gäller både medicinens pris och dess möjliga risker i förhållande till nyttan.

Ett tecken på tveksamhet inom FDA är att myndigheten villkorar godkännandet. Företaget Biogen som utvecklat aducanumab måste bland annat genomföra en uppföljande studie som bekräftar nyttan.

Vilka konsekvenser kan då godkännandet få? Först måste det påpekas att det bara gäller i USA. För att aducanumab ska bli tillgängligt för patienter i Europa och Sverige måste det först få grönt ljus av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Sedan måste varje lands myndigheter godkänna att det subventioneras. I Sverige sköts den uppgiften av TLV (Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket).

Priset i USA verkar vara satt till 56 000 dollar per år, vilket motsvarar 462 000 kronor. Därmed är det i praktiken omöjligt att få tillgång till läkemedlet utan subvention.

Låt oss anta att alla berörda myndigheter så småningom fattar beslut som gör att svenska läkare kan skriva ut aducanumab. Då återstår fortfarande flera utmaningar.

Alzheimers sjukdom framskrider långsamt. Processer som skadar och dödar nervceller kan pågå i åratal, kanske decennier, innan patienten får en demensdiagnos. Därför är det angeläget att identifiera patienterna tidigt. Men i tidiga skeden är symtomen vaga. De kan bland annat vara upplevd glömska (som ibland går att påvisa med tester som är känsliga för lätta symtom), förlorat intresse för omgivningen (en sorts apati, lätt att förväxla med depression), och svårigheter att tillgodogöra sig ny teknik.

Om en ny medicin blev tillgänglig så skulle sannolikt fler vilja få en tidig Alzheimer-utredning. Jag tror att det skulle sätta stor press på primärvården, där jag själv arbetar.

I dag lever cirka 150 000 personer i Sverige med en demenssjukdom. Årligen insjuknar uppåt 25 000 personer. Men det finns omkring två miljoner ålderspensionärer. Det är svårt att bedöma hur många som har någon form av Alzheimers sjukdom som ännu inte gett upphov till demens. Låt oss anta att det handlar om 100 000 personer.

Mellan 50 och 80 procent av äldre upplever att de är glömska. Nu kommer förhoppningsvis inte hälften av landets pensionärer att kräva en tidig alzheimer-utredning, men rimligen ökar trycket på primärvården och i nästa steg på specialistnivån.

Finns det då inga ”filter”? Jo, det pågår en snabb utveckling av blodprover som kan påvisa ökad risk för Alzheimers sjukdom. De kanske kan utesluta många, möjligen i kombination med kognitiva tester och tester för riskgenen ApoE.

Det är dock viktigt att påpeka att med dessa hjälpmedel kan man i primärvården endast påvisa en ökad risk, inte sätta en Alzheimerdiagnos. I tidiga skeden kan detta enbart ske hos specialister. Och även med ”filter” så är det mycket tveksamt att kapaciteten på specialistnivån kommer att räcka till.

När sedan diagnosen är satt och behandling ska börja krävs uppföljningar. Aducanumab ges intravenöst en gång per månad. Det kommer att behövas beredskap för biverkningar. En sådan biverkan innebär att hjärnan svullnar och i sällsynta fall drabbas av små blödningar.

Den långsiktiga kostnadseffektiviteten är svår att bedöma. Kostnaden för behandling inom sjukvården är från början mycket hög. Samtidigt är de samhälleliga kostnaderna utan behandling är ganska låga. Eventuella besparingar i form av minskat behov av till exempel särskilt boende kommer långt senare, och påverkar den kommunala sektorn. Det vore intressant att se hur TLV skulle hantera den situationen.

I ett större perspektiv är det i och för sig glädjande, om än överraskande, att det äntligen kommit en ny behandling för Alzheimers sjukdom. Men om jag själv varit hade varit en av beslutsfattarna på en myndighet med uppgiften att godkänna läkemedel så skulle jag i fallet aducanumab ha krävt mer. Ett av villkoren från FDA är att läkemedelsbolaget bakom medicinen bekräftar den förväntade nyttan efter att läkare redan börjat skriva ut medicinen rutinmässigt. För egen del skulle jag före ett godkännande ha krävt ytterligare en så kallad fas 3 studie för att belägga den kliniska nyttan och säkerheten.

Och om jag varit en av beslutsfattarna på TLV i frågan om subvention så skulle jag inte acceptera ett årligt pris på 462 000 kronor. Som jämförelse kan nämnas att det amerikanska institutet ICER (Institute for Clinical and Economic Review) i en rapport har bedömt att en årlig kostnad på ungefär 20 000 till 70 000 kronor är rimlig. Siffrorna gäller för USA, men anger ändå vilken storleksordning som kan diskuteras.