Vem ska få nytt läkemedel mot alzheimer?

Förra sommaren lanserades ett nytt läkemedel mot Alzheimers sjukdom i USA, en lösning av antikroppar som ges intravenöst. Det blev ingen större succé. Priset var från början absurt högt – nästan en halv miljon kronor per patient och år. I Europa blev det inte ens godkänt på grund av bristen på dokumenterad klinisk effekt.

Men nyligen har försök med en liknande medicin (lecanemab) gett lovande resultat i en så kallad fas 3-studie, enligt ett pressmeddelande från det japanska läkemedelsföretaget Eisai. Lecanemab är en svensk produkt som utvecklats under ledning av professor Lars Lannfelt på företaget Bioarctic, vars aktie steg som en raket efter pressmeddelandet.

Resultaten är mycket intressanta, men preliminära eftersom de ännu inte har presenterats i någon fackgranskad vetenskaplig tidskrift. Det är första gången på mer än 20 år som ett alzheimerläkemedel uppvisat signifikanta kliniska resultat. Den så kallade amyloidhypotesen vid Alzheimers sjukdom har annars varit ifrågasatt efter en lång rad misslyckade kliniska tester. Den nya studien tyder på att hypotesen fortfarande lever.

Dagens läkemedel mot Alzheimers sjukdom påverkar enbart symtomen. Lecanemab, däremot, antas kunna bromsa de bakomliggande mekanismerna redan tidigt i sjukdomsförloppet. Det räcker inte för att bota sjukdomen men försämringskurvan förväntas bli något mindre brant.

Studien pågick i 18 månader. Hur effekterna ser ut på längre sikt är oklara. Dessutom finns biverkningar. Det som bekymrat mest är att hjärnan kan svullna och i sällsynta fall drabbas av små blödningar. Mycket talar dock för att den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA kommer att godkänna läkemedlet. Vilka följder skulle det få?

Kostnaden kommer att spela en viktig roll. I Sverige förhandlar den statliga myndigheten Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) med tillverkare om priser och beslutar om eventuella subventioner. Priset kommer knappast bli lika högt som för det hårt kritiserade läkemedlet som godkändes i USA förra året. Dock är behandlingar i form av antikroppar ofta dyra. Antikroppar används redan mot bland annat cancer och autoimmuna sjukdomar.

En annan viktig fråga gäller målgruppens storlek. Vid ovanliga sjukdomar är det lättare att acceptera ett högt pris. Men alzheimer är en folksjukdom, i synnerhet om man inkluderar sjukdomens förstadier till demens. Efterfrågan på utredning och behandling kan bli mycket stor.

Ett räkneexempel: Om 100 000 personer behandlas under ett år till en kostnad av 100 000 kronor per person blir prislappen 10 miljarder kronor. Det motsvarar en tredjedel av Sveriges läkemedelskostnader på cirka 30 miljarder per år – för ett enda läkemedel. Därför behövs en diskussion om både pris och antalet patienter som kan bli aktuella för behandlingen.

I dag är det relativt billigt att vårda patienter med alzheimer i början av sjukdomsförloppet. Ett nytt läkemedel skulle omedelbart innebära ökade utgifter för vården. Men de eventuella besparingar som behandlingen kan leda till kommer kanske först efter mellan fem och tio år, eller ännu mer. Och i det svenska systemet hamnar den ekonomiska lättnaden främst i den kommunala sektorn, till exempel i form av att färre människor behöver särskilt boende. Så hälso- och sjukvården i regionerna får betala (med betydande statsbidrag för läkemedel) medan kommunerna tjänar.

Det är ännu oklart hur lång fördröjningen kan tänkas bli mellan utgifter och besparingar, liksom hur mycket pengar det kommer att handla om. Det troliga är ändå att resurser på något vis behöver gå tillbaka från kommuner till regioner.

Företaget som säljer läkemedlet kan göra avtal med regionerna, men jag tror att paraplyorganisationen Sveriges kommuner och regioner (SKR) kan få en nyckelroll i det komplexa samspelet mellan stat, regioner och kommuner.

De hoppfulla resultaten från studier av nya läkemedel mot Alzheimers sjukdom har lett till diskussioner om olika betalningsmodeller på flera håll i världen. Jag kommer själv att medverka i ett seminarium om detta på Karolinska institutet den 11 november.

Men betalningsmodeller är bara en del av lösningen. Vården behöver också organisera sig inför en ny situation när det gäller alzheimer. Finns utredningskapaciteten? Belastningen på en redan ansträngd primärvård kan bli stor.

Rimligen behövs remisstvång från primärvården till specialister. Det går troligen att minska antalet patienter som remitteras till specialister med hjälp av ”filter” i form av till exempel enkla kognitiva tester, nya sätt att analysera blodmarkörer samt gentester. Men flödet av remisser skulle ändå bli stort.

Hur är då kapaciteten på specialistnivå? Där behövs dels läkare, neuropsykologer och annan personal, dels tillgång till teknisk utrustning för att bland annat analysera blod- och ryggvätskemarkörer samt avbilda hjärnan hos patienter. Dessutom krävs kapacitet för uppföljning och kartläggning av biverkningar. Min bedömning är att varken primärvård eller specialistvård i dag har tillräckliga resurser.

Skulle det gå att underlätta en omställning genom att introducera behandlingen med det nya läkemedlet gradvis, till exempel genom att börja på vissa kliniker med krav på omfattande uppföljning av resultat och biverkningar? Kan digitala verktyg för kognitiv testning spela en roll?

Risken är stor att rättvisediskussioner uppstår. Ojämn fördelning i landet av specialistresurser kan bli en diskriminerande faktor, liksom ålder om det till exempel visar sig att risker med behandling ökar med stigande ålder. Här kan Socialstyrelsen spela en viktig roll.

Det är glädjande att vi kanske kommer att få ett nytt läkemedel godkänt för behandling av Alzheimers sjukdom. Men politiker, budgetansvariga och andra beslutsfattare står inför stora utmaningar om lecanemab blir godkänt!